Золгенсма® (Zolgensma)

Действующее вещество:Онасемноген абепарвовекОнасемноген абепарвовек
Аналогичные препараты:Раскрыть
  • Zolgensma
    раствор д/инфузий
  • Zolgensma
    раствор д/инфузий
  • Входит в перечень:Орфанные препараты
    Лекарственная форма:  раствор для инфузий
    Состав:

    ▼ Лекарственный препарат подлежит дополнительному мониторингу, который способствует быстрому выявлению новых сведений о безопасности. Вы можете помочь, сообщая информацию о любых нежелательных реакциях, которые возникли в период применения лекарственного препарата (в том числе и о случаях его неэффективности). Способ сообщения о нежелательных реакциях описан в разделе 4 листка-вкладыша.

    Перед приёмом препарата полностью прочитайте листок-вкладыш, поскольку в нём содержатся важные для Вас сведения.

    - Сохраните листок-вкладыш. Возможно, Вам потребуется прочитать его ещё раз.

    - Если у Вас возникли дополнительные вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка, работнику аптеки или медицинской сестре.

    - Если у Вашего ребёнка возникли какие-либо нежелательные реакции, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка, работнику аптеки или медицинской сестре. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в разделе 4 листка-вкладыша.

    Раствор для инфузий 2x10^13 вектор-геномов/мл.

    Перечень вспомогательных веществ

    Трометамин

    Магния хлорид

    Натрия хлорид

    Полоксамер 188

    Хлористоводородная кислота

    Вода для инъекций.

    Характеристика препарата:

    Препарат Золгенсма® представляет собой геннотерапевтический препарат. Действующее вещество препарата, онасемноген абепарвовек, содержит генетический материал человека.

    Фармакотерапевтическая группа:Прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы
    АТХ:  

    M09AX09   Onasemnogene Abeparvovec

    Механизм действия:

    СМА развивается при наличии дефекта в гене или отсутствии гена, необходимого для производства незаменимого белка под названием белок «выживаемости двигательных нейронов» (SMN). Если в организме отсутствует белок SMN, происходит гибель нервов, контролирующих движения мышц (двигательных нейронов). Это приводит к ослаблению и атрофии мышц с последующей утратой способности к движению.

    Препарат Золгенсма® доставляет в организм человека полностью функционирующую копию гена SMN, благодаря которой обеспечивается продукция белка SMN. Данный ген доставляется в нуждающиеся в нем клетки с помощью изменённого вируса (вирусного вектора), который не может вызвать заболевание у человека.

    Если у Вас остались вопросы о том, как действует препарат Золгенсма®, или почему он был назначен, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

    Показания:

    Препарат Золгенсма® показан для применения у:

    - пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА с биаллельной мутацией к гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа или

    - пациентов со СМА с биаллельной мутацией гена SMN1 и не более чем с тремя копиями гена SMN2.

    Противопоказания:

    Не применяйте препарат Золгенсма®:

    - если у Вашего ребёнка аллергия на онасемноген абепарвовек или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка — вкладыша).

    Способ применения и дозы:

    Препарат Золгенсма® будет введён Вашему ребёнку врачом или медицинским работником.

    Доза препарата Золгенсма® измеряется в единицах, называемых «векторными геномами», и будет определена лечащим врачом с учётом массы тела ребёнка.

    Рекомендуемая доза препарата Золгенсма® составляет 1,1 × 1014 векторных геномов на килограмм (кг) массы тела. Препарат будет вводиться ребёнку внутривенно (в вену) путём однократной (капельной) инфузии в течение приблизительно 1 часа.

    Препарат Золгенсма® вводят только ОДИН раз.

    За 24 ч до введения препарата Золгенсма® Ваш ребёнок также будет получать преднизолон (или другой глюкокортикостероид) через рот. Доза глюкокортикостероида также будет определена с учётом массы тела ребёнка. Рекомендуемая доза преднизолона составляет 1 мг/кг массы тела в сутки. Лечащий врач определит общую дозу глюкокортикостероида для Вашего ребёнка.

    Ваш ребёнок будет получать глюкокортикостероид ежедневно в течение как минимум 2 месяцев после введения дозы препарата Золгенсма® или до тех пор, пока уровень ферментов печени не снизится до приемлемого уровня. Лечение глюкокортикостероидом прекращают путём постепенного снижения дозы. Врач расскажет, когда и как применение глюкокортикостероида будет прекращено.

    Если у Вас остались вопросы, связанные с применением препарата Золгенсма® или преднизолона, Вы можете задать их лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

    Побочные эффекты:

    Подобно всем лекарственным препаратам препарат Золгенсма® может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех.

    Некоторые нежелательные реакции могут быть серьёзными.

    Незамедлительно обратитесь за медицинской помощью, если у Вашего ребёнка наблюдается один из перечисленных серьёзных побочных эффектов.

    Часто: могут проявляться не более чем у 1 из 10 человек

    - Кровоподтёки или кровотечения, сохраняющиеся дольше, чем обычно после травмы — возможные признаки снижения уровня тромбоцитов.

    - Сероватый или голубоватый цвет кожи, затруднение дыхания (например, учащение дыхания, одышка), отёки конечностей или живота- возможные признаки проблем с сердцем.

    С неизвестной частотой: частоту развития невозможно оценить на основании имеющихся данных

    - Склонность к образованию синяков, судороги (припадки): уменьшение количества выделяемой мочи — возможные признаки тромботической микроангиопатии.

    - Рвота, желтуха (пожелтение кожи или белков глаз) или снижение внимания — возможные признаки поражения печени (включая печёночную недостаточность).

    Другие возможные побочные эффекты

    Если у Вашего ребёнка отмечаются какие-либо другие побочные эффекты, сообщите об этом лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику. Могут развиваться следующие побочные эффекты.

    Очень часто: могут проявляться более чему 1 из 10 человек

    - Повышение уровня ферментов печени по результатам анализа крови

    Часто: могут проявляться не более чем у 1 из 10 человек

    - Рвота

    - Лихорадка

    Если Вы заметили какие-либо побочные эффекты, не указанные в данном листке- вкладыше, сообщите об этом лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

    Сообщение о нежелательных реакциях

    Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую (см. ниже). Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата.

    Российская Федерация

    Адрес: 109074, Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1

    Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения Российской Федерации

    Тел.: + 7 (495) 698-45-38, +7 (499) 578-02-30

    Факс: +7(495) 698-15-73

    Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru

    Сайт: www.roszdravnadzor.gov.ru

    Взаимодействие:

    Применение других лекарственных препаратов (взаимодействие с другими лекарственными средствами, включая вакцины и биологические препараты)

    Сообщите лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику, если ребёнок принимает, недавно принимал или может принимать какие-либо другие лекарственные препараты, включая отпускаемые без рецепта.

    - Преднизолон. В связи с введением препарата Золгенсма® Ваш ребёнок также будет получать препарат под названием «преднизолон» в течение определенного периода времени (см. также раздел 3). Преднизолон относится к группе глюкокортикостероидов, которые применяются для избегания возможного повышения уровня ферментов печени после введения препарата Золгенсма®. С этой целью врач назначит Вашему ребёнку преднизолон или другой глюкокортикостероид.

    - Вакцинация. В связи с тем, что глюкокортикостероиды оказывают влияние на иммунную систему, лечащий врач Вашего ребёнка может счесть необходимым отложить проведение некоторых видов вакцинации во время лечения преднизолоном или другим глюкокортикостероидом. Если у Вас остались вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

    Если Вы не уверены в том, что препарат, который получает Ваш ребёнок, является одним из перечисленных выше, проконсультируйтесь с лечащим врачом Вашего ребёнка или другим медицинским работником.

    Несовместимость

    Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими.

    Особые указания:

    Тщательно выполняйте рекомендации лечащего врача. Они могут отличаться от общей информации в этом листке-вкладыше.

    Особые указания и меры предосторожности

    Перед введением препарата Вашему ребёнку проведут анализы на наличие антител к вирусу, чтобы проверить, подходит ли ему/ей данный препарат.

    Если что-то из перечисленного относится к Вашему ребёнку, сообщите об этом лечащему врачу или другому медицинскому работнику.

    - Заболевания печени. При лечении препаратом Золгенсма® может развиваться иммунный ответ, вызывающий повышение уровня ферментов печени или в редких случаях приводящий к её повреждению. Повреждение печени может привести к серьёзным последствиям, включая печёночную недостаточность и смерть. Возможные признаки, на которые следует обратить внимание после введения препарата, включают рвоту, желтуху (пожелтение кожи или белков глаз) и снижение внимания. Немедленно сообщите врачу, если Вы заметили, что у Вашего ребёнка появляются какие-либо симптомы, указывающие на повреждение печени. Перед началом лечения препаратом Золгенсма® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для оценки функции печени. Кроме того, после введения препарата (в течение не менее 3 месяцев) будут проводиться контрольные анализы крови для исключения повышения уровня ферментов печени. Более подробная информация приведена в разделе 4.

    - Инфекция (например, простуда, грипп или бронхиолит), развивающаяся у ребёнка до или после введения препарата Золгенсма®, может привести к более серьёзным осложнениям. Лица, осуществляющие уход, и лица, находящиеся в тесном контакте с пациентом, должны соблюдать правила профилактики инфекций (например, гигиена рук, респираторная гигиена/кашлевой этикет, ограничение потенциальных контактов). Признаки возможной инфекции включают кашель, свистящее дыхание, насморк, боль в горле и повышение температуры тела. В случае появления у Вашего ребёнка каких-либо симптомов, свидетельствующих об инфекции, до или после введения препарата Золгенсма® незамедлительно сообщите об этом лечащему врачу.

    - Кровоподтёки или кровотечение после введения препарата Золгенсма®. Применение препарата Золгенсма® может снижать уровень тромбоцитов (тромбоцитопения). Как правило, это происходит в течение первых двух недель после введения препарата Золгенсма®. Перед началом лечения препаратом Золгенсма® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для определения уровня тромбоцитов. Кроме того, в течение определённого периода времени после лечения Вашему ребёнку будут проводиться регулярные анализы крови для контроля изменений уровня тромбоцитов. Более подробная информация приведена в разделе 4.

    - Обратитесь за неотложной медицинской помощью, если у Вашего ребёнка отмечается склонность к образованию синяков, судороги (припадки) или уменьшение количества выделяемой мочи после введения препарата Золгенсма®. Нарушение свёртывания крови в мелких сосудах (тромботическая микроангиопатия) сопровождается снижением количества эритроцитов и клеток, участвующих в процессе свёртывания (тромбоцитов). Образование сгустков крови у Вашего ребёнка может повлиять на работу почек. Данное явление наблюдалось, как правило, в течение первых двух недель после введения препарата Золгенсма®. Перед применением препарата Золгенсма® Вашему ребёнку будет выполнен анализ крови для определения количества клеток крови (включая эритроциты и тромбоциты), а также уровня креатинина — показателя, который позволяет оценить функцию почек. Возможно, после введения препарата Золгенсма® врач Вашего ребёнка сочтёт необходимым провести анализ крови (для определения уровня тромбоцитов) и измерить артериальное давление. Более подробная информация приведена в разделе 4.

    - После применения препарата Золгенсма® у Вашего ребёнка наблюдается сероватый/голубоватый цвет кожи, затруднённое дыхание, отёки конечностей или живота. Применение препарата Золгенсма® может вызывать повышение уровня специфического белка сердечной мышцы под названием «тропонин I», что является признаком поражения сердца. Перед началом лечения препаратом Золгенсма® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для определения уровня тропонина. Кроме того, в течение определённого периода времени после лечения Вашему ребёнку будут проводиться регулярные анализы крови для контроля изменений уровня тропонина I. Более подробная информация приведена в разделе 4.

    Дополнительная информация для родителей/оказывающих уход лиц

    СМА в поздней стадии

    Препарат Золгенсма® может спасти жизнеспособные двигательные нейроны, однако не способен вернуть к жизни уже погибшие клетки. Лечение препаратом Золгенсма® особенно эффективно у детей с менее выраженными симптомами СМА (такими как отсутствие рефлексов или снижение мышечного тонуса), которые имеют достаточное количество жизнеспособных двигательных нейронов. Применение препарата Золгенсма® может быть неэффективно у детей с тяжёлой мышечной слабостью, проблемами с дыханием, потребностью в постоянной искусственной вентиляцией лёгких (ИВЛ) или нарушенной функцией глотания. Лечащий врач определит, может ли подойти данный препарат Вашему ребёнку.

    Правила гигиены

    После введения препарата Золгенсма® входящее в его состав действующее вещество может некоторое время выделяться из организма ребёнка с продуктами жизнедеятельности. Родителям и оказывающим уход лицам следует строго соблюдать правила гигиены рук в течение не менее 1 месяца после введения препарата Золгенсма®. Надевайте защитные перчатки при непосредственном контакте с физиологическими жидкостями Вашего ребёнка или продуктами жизнедеятельности, после чего тщательно мойте руки с мылом в тёплой проточной воде или обрабатывайте дезинфицирующим средством для рук на спиртовой основе. Для утилизации загрязнённых подгузников используйте одноразовые пакеты для мусора. Одноразовые подгузники можно утилизировать с обычными бытовыми отходами.

    Перечисленные правила необходимо соблюдать по меньшей мере в течение 1 месяца после введения препарата Золгенсма®. Если у Вас остались вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

    Форма выпуска/дозировка:

    Раствор для инфузий, 2 × 1013 вектор-геномов/мл.

    Упаковка:

    По 5,5 или 8,3 мл раствора для инфузий в стерильный, бесцветный пластиковый флакон Crystal Zenith из циклоолефинового полимера объёмом 10 мл, укупоренный серой резиновой пробкой из хлорбутила, обкатанной алюминиевым колпачком с пластиковой отщёлкивающейся крышкой («flip-off» устройство) светло-зелёного цвета. На горлышке флакона расположен стикер с описанием маркировки флакона на русском языке.

    Набор из 2–14 флаконов по 5,5 мл и/или 8,3 мл в картонную подложку для флаконов вместе с инструкцией по медицинскому применению в пачку картонную, на которую нанесён стикер.

    Варианты конфигурации наборов:

    Флакон объёмом 5,5 мл

    Флакон объёмом 8,3 мл

    0

    2

    2

    1

    1

    2

    0

    3

    2

    2

    1

    3

    0

    4

    2

    3

    1

    4

    0

    5

    2

    4

    1

    5

    0

    6

    2

    5

    1

    6

    0

    7

    2

    6

    1

    7

    0

    8

    2

    7

    1

    8

    0

    9

    2

    8

    1

    9

    0

    10

    2

    9

    1

    10

    0

    11

    2

    10

    1

    11

    0

    12

    2

    11

    1

    12

    0

    13

    2

    12

    1

    13

    0

    14

    Допускается наличие контроля первичного вскрытия.

    Условия хранения:

    - Препарат следует хранить в недоступном для детей месте.

    - Не используйте препарат после истечения срока годности, указанного на этикетке флакона и картонной упаковке.

    - После получения набор с препаратом следует немедленно поместить в холодильник с температурой 2-8 °C.

    - Повторно не замораживать.

    - Препарат Золгенсма® необходимо использовать в течение 14 дней с момента получения флаконов.

    Условия транспортирования:- Флаконы транспортируют в замороженном виде (при температуре не выше минус 60 °C).
    Срок годности:1 год.
    Условия отпуска из аптек:По рецепту
    Регистрационный номер:ЛП-№(001462)-(РГ-RU)
    Дата регистрации:2022-11-28
    Дата окончания действия:2027-11-28
    Владелец Регистрационного удостоверения:
    Производитель:  
    Представительство:  
    Дата обновления информации:  2023-01-03
    Иллюстрированные инструкции
      Инструкции
      Вверх